根據(jù)塔夫茨藥物開(kāi)發(fā)研究中心提供的一項(xiàng)數(shù)據(jù)顯示，開(kāi)發(fā)一個(gè)新藥的平均成本大約為26億美元。2013年全球前十強(qiáng)藥企的研發(fā)投入占銷(xiāo)售額的比例達(dá)到17.8%，高達(dá)603.9億美元，而國(guó)內(nèi)前十強(qiáng)藥企研發(fā)投入僅為銷(xiāo)售額的1%，約為3億美元。
這就是中國(guó)新藥研發(fā)面臨的尷尬局面：盡管我們占據(jù)龐大的市場(chǎng)優(yōu)勢(shì)，擁有4700家制藥企業(yè)，但絕大多數(shù)企業(yè)小而散，銷(xiāo)售額利潤(rùn)低；企業(yè)沒(méi)有資本也不愿投入資本用于新藥研發(fā)；創(chuàng)新層次主要處于以仿制為主到仿創(chuàng)結(jié)合的階段，仿制藥比例高達(dá)96%。由于缺乏創(chuàng)新藥物的研發(fā)能力和完整的開(kāi)發(fā)鏈，中國(guó)藥企一窩蜂研究熱門(mén)靶點(diǎn)，產(chǎn)品重復(fù)申報(bào)，導(dǎo)致企業(yè)同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重，基本屬于無(wú)序競(jìng)爭(zhēng)狀態(tài)，可持續(xù)發(fā)展難以為繼。迄今為止，中國(guó)第一個(gè)真正意義上的新藥仍是猶抱琵琶半遮面，千呼萬(wàn)喚還沒(méi)來(lái)。
一方面，隨著綜合國(guó)力的提升，國(guó)際市場(chǎng)對(duì)中國(guó)創(chuàng)新能力的要求日益提升，另一方面，腫瘤、糖尿病等慢性病成為了威脅國(guó)民健康最主要的疾病，老百姓對(duì)療效好、價(jià)格優(yōu)的新藥提出了迫切需求。2015年7月30日-31日，在湯森路透主辦的"專業(yè)信息引領(lǐng)中國(guó)藥企創(chuàng)新與國(guó)際化--第二屆湯森路透中國(guó)制藥行業(yè)大會(huì)"上，中國(guó)藥學(xué)會(huì)理事長(zhǎng)桑國(guó)衛(wèi)院士、譽(yù)衡藥業(yè)副總裁兼首席科學(xué)官呂強(qiáng)博士、恒瑞醫(yī)藥全球研發(fā)總裁張連山博士、貝達(dá)藥業(yè)副總裁兼首席科學(xué)官胡邵京博士等多名業(yè)內(nèi)的頂級(jí)專家，圍繞"新藥研發(fā)在中國(guó)"、"中國(guó)藥企國(guó)際化"以及"專業(yè)信息與中國(guó)藥企"三大主題進(jìn)行了探討與展望。
從整個(gè)市場(chǎng)環(huán)境來(lái)看，海外的仿制藥企越來(lái)越重視創(chuàng)新藥，全球最大仿制藥企梯瓦逐年提升專利藥研發(fā)比例，艾爾建在和阿特維斯合并后拋售仿制藥業(yè)務(wù)意欲進(jìn)入創(chuàng)新藥領(lǐng)域，而國(guó)內(nèi)藥企也與全球市場(chǎng)步調(diào)一致，以恒瑞、正大天晴、海正等為代表的一批本土藥企通過(guò)加強(qiáng)研發(fā)投入，與跨國(guó)藥企合作等形式戰(zhàn)略布局新藥領(lǐng)域，F(xiàn)irst-in-class正在成為全球藥企研發(fā)的新趨勢(shì)，創(chuàng)新藥物也成為提升企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力的重要手段。
此外，在場(chǎng)的多位業(yè)內(nèi)人士也表示，如何研發(fā)使中國(guó)老百姓負(fù)擔(dān)得起的新藥更是國(guó)內(nèi)藥企研究的重點(diǎn)。對(duì)于中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展，基礎(chǔ)研究、資本投入、政策引導(dǎo)這三大因素發(fā)揮著舉足輕重的作用。
基礎(chǔ)研究
一個(gè)成功新藥的發(fā)現(xiàn)，歸根結(jié)底離不開(kāi)基礎(chǔ)研究的支持，比如新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)、作用機(jī)制的闡明。貝達(dá)藥業(yè)副總裁兼首席化學(xué)家胡邵京表示，"基礎(chǔ)研究的投入是至關(guān)重要的一點(diǎn)，這決定了中國(guó)今后能否在全球新藥研發(fā)中占有一席之地。"同時(shí)，基礎(chǔ)科學(xué)家、藥企研發(fā)人員與臨床醫(yī)生之間的交流也至關(guān)重要，通過(guò)臨床反饋在疾病的標(biāo)記物、靶標(biāo)的基礎(chǔ)上展開(kāi)更加合理的藥物的設(shè)計(jì)，使得設(shè)計(jì)出來(lái)的新藥更加有效，不良反應(yīng)更少，從而更好地實(shí)現(xiàn)個(gè)體化用藥和精準(zhǔn)醫(yī)療。
最近幾年，中國(guó)基礎(chǔ)研究的水平明顯提升，在2015年自然指數(shù)排名中，中國(guó)位列全球第二，中科院甚至位列全球高校和科研院所第一，但目前國(guó)內(nèi)的基礎(chǔ)研究主要關(guān)注論文的數(shù)量和質(zhì)量，這為充分推動(dòng)新藥研發(fā)帶來(lái)了局限。
資本投入
對(duì)于創(chuàng)新藥物而言，突破性越大，投資風(fēng)險(xiǎn)也越大，尤其對(duì)于新靶點(diǎn)的挖掘。私有資本不愿意投入風(fēng)險(xiǎn)極高的不確定領(lǐng)域，這導(dǎo)致了新藥早期研發(fā)支持不足。國(guó)內(nèi)傳統(tǒng)的觀念是藥必須做成上市才有價(jià)值，而在亞盛醫(yī)藥總經(jīng)理郭明看來(lái)，只要藥物具有足夠的潛在價(jià)值，任何時(shí)候都能變現(xiàn)。桑國(guó)衛(wèi)院士指出，目前新藥研發(fā)最難的就是資金問(wèn)題。同時(shí)他也提出了解決辦法，即在藥物開(kāi)發(fā)的前期重要環(huán)節(jié)實(shí)現(xiàn)公司增值及早期投資退出，打造成功的商業(yè)模式，營(yíng)造早期創(chuàng)新項(xiàng)目的投資氛圍。
政府引導(dǎo)
長(zhǎng)期以來(lái)，國(guó)內(nèi)新藥的審批等相關(guān)制度一直飽受詬?。号R床準(zhǔn)入時(shí)間長(zhǎng)，注冊(cè)綁定生產(chǎn)許可，市場(chǎng)招標(biāo)采購(gòu)周期長(zhǎng)，各省流程不一，創(chuàng)新藥無(wú)法及時(shí)進(jìn)入醫(yī)?；蛘袠?biāo)采購(gòu)目錄，此外，新藥的知識(shí)產(chǎn)權(quán)也缺乏保護(hù)。桑國(guó)衛(wèi)表示，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域應(yīng)引入"政產(chǎn)學(xué)研用"的概念，在產(chǎn)學(xué)研的基礎(chǔ)上，從國(guó)情實(shí)際出發(fā)提高頂層設(shè)計(jì)，加大政府的扶持投入，同時(shí)也更加強(qiáng)調(diào)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)模式在創(chuàng)新藥物研發(fā)中的重要意義，努力推進(jìn)企業(yè)、研究院所和高校的協(xié)作創(chuàng)新的新模式。
近年來(lái)，國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新，對(duì)一些創(chuàng)新藥物、臨床亟需藥物設(shè)置特殊審評(píng)審批通道、審評(píng)資源向創(chuàng)新藥物傾斜。7月底，CFDA密集出臺(tái)文件，先后發(fā)布《關(guān)于開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)自查核查工作的公告》、《關(guān)于征求加快解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓?jiǎn)栴}的若干政策意見(jiàn)的公告》，這也標(biāo)志著中國(guó)新藥審批制度中里程碑式的改革。
在2014年，我們很榮幸地見(jiàn)證了甲磺酸阿帕替尼片、西達(dá)本胺片、sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗等我國(guó)自主研發(fā)重要治療領(lǐng)域新藥的獲批，它們?yōu)橹袊?guó)新藥研發(fā)注入了一劑強(qiáng)心針，盡管這離First-in-class還有很長(zhǎng)的路要走，但堅(jiān)實(shí)的一步已經(jīng)邁出，中國(guó)藥企的成長(zhǎng)需要時(shí)間和耐心，也請(qǐng)期待著中國(guó)真正的原創(chuàng)藥的誕生！